Une prise en charge compassionnelle pour le Patisiran sur les données principalement d’APPOLO-B (abstract) a été obtenue suite au travail des médecins référents Amyloses avec l’Association Française Contre l’Amylose (AFCA) et la Filière Filnemus.
La France est l’unique pays au monde à avoir obtenu cette autorisation.

L’ANSM a défini avec l’équipe coordinatrice les critères de mise en place du Patisiran et une procédure à strictement respecter : Version Web / Version PDF
Le respect de ces règles est capital, cela préfigure les négociations pour l’accès à de futurs traitements.

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Voici les règles résumées, avec les liens vers tous les documents :

1/ LE PATISIRAN « COMPASSIONNEL » POUR QUEL PATIENT ATTR-CM ?

L’ANSM a défini ce qu’est un CPC (Lire la définition ANSM) : « permet à titre dérogatoire d’utiliser des médicaments sans AMM en France ou bien dans une indication particulière en France pour traiter des maladies graves ou rares lorsqu’il n’existe pas de traitement approprié, que le patient ne peut être inclus dans un essai clinique et que la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée. »

Possible pour les patients ATTRwt ou ATTRv cardio dans deux situations :

• Le patient doit être intolérant au Tafamidis
  -> faire la déclaration à la pharmacovigilance (cliquez ici) avant la présentation en RCP
  
• Ne pas répondre au Tafamidis à 1 an de Tafamidis (mais ne pas être en phase terminale de la maladie). La réponse est définie par une évolution combinée clinique, biologique et échocardiographique (cf. informations ci-dessous)
  -> Cela implique d’avoir les données disponibles.

En cas de doute sur un patient, adressez un mail commun à : thibaud.damy@gmail.com / lairez.o@chu-toulouse.fr / erwan.donal@chu-rennes.fr / silvia.oghina@aphp.fr

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2/ LA PROCÉDURE À RESPECTER

• Présenter le patient à la RCP Amyloses cardiaques de la filière Cardiogen (recommandé pour HEAR) via le site ROFIM.
  -> Prochaines RCP nationales Amyloses cardiaques : Lundi 3 juin de 13h à 14h / Lundi 22 juillet de 13h à 14h (calendrier des RCP nationales recours Cardiogen)
  Des dates supplémentaires en juin et juillet seront communiquées en fonction du nombre de demandes -> Remontez donc vos demandes.
  
• Cela implique d’être inscrit à ROFIM (informations et comment s’inscrire)
  
• Cela implique de saisir les données dans l’onglet prévu et créé pour le CPC : fiche créée nommée « Amyloses Cardiaques – prescription compassionnelle Patisiran » (voir capture d’écran)
  Contact : silvia.oghina@aphp.fr
  
• Saisir les données également dans l’eCRF du laboratoire OU faire consentir le patient pour HEAR et saisir directement les données dans HEAR (Registre national de l’amylose) et dans ce cas imprimer la fiche, qui sera à adresser aux laboratoires.
  Contact : silvia.oghina@aphp.fr

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3/ POURQUOI SAISIR LES DONNÉES DIRECTEMENT DANS HEAR POUR LE CPC PATISIRAN

Ce travail de recherche est porté par Olivier Lairez.
Le but est de décrire l’impact du Patisiran, en combinaison ou pas au Tafamidis et de pouvoir comparer ces patients aux autres patients de HEAR. La France est le seul pays à avoir accès au traitement.

Cela implique de (i) consentir les patients (cohorte prospective), de (ii) saisir le CPC dans HEAR dans les onglets prévus à cet effet (capture d’écran) et que (iii) le patient soit présenté à la RCP Amylose Cardiaque de la filière Cardiogen.

Contact pour le travail de recherche : lairez.o@chu-toulouse.fr
Contact pour le registre HEAR : mounira.kharoubi@aphp.fr et thibaud.damy@gmail.com

NB : Une formation aux ARC sera réalisée.

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4/ CELA IMPLIQUE POUR LE PRESCRIPTEUR

• Lire le document sur le CPC (Version Web / Version PDF) et avoir les données de suivi des patients à baseline et à 1 an de Tafamidis, clinique, biologique et imagerique
  
• Expliquer au patient la procédure et la soumission à la RCP et lui expliquer le traitement
  
• Présenter à la RCP et donc saisir dans ROFIM
  -> saisir les données dans la fiche créée pour le CPC nommée « Amyloses Cardiaques – prescription compassionnelle Patisiran« 
  
• Consentir à la cohorte prospective de HEAR
  -> saisir la fiche ROFIM dans l’observatoire HEAR (seule possibilité), imprimer la fiche CPC dans l’observatoire HEAR (capture d’écran) et l’adresser au laboratoire qui fera la saisie, et suivre les patients
  Contact : silvia.oghina@aphp.fr
  
• Saisir les données également dans l’eECRF du laboratoire Ou faire consentir le patient pour l’observatoire HEAR et saisir directement les données dans HEAR, et dans ce cas imprimer la fiche qui sera à adresser aux laboratoires.
  Contact : silvia.oghina@aphp.fr

La filière est fière de vous présenter les prochaines formations proposées par l’équipe du Centre de référence cardiopathies congénitales complexes M3C de l’Hôpital Marie-Lannelongue.

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Vendredi 31 mai – 2e séminaire de rythmologie pédiatrique et congénitale de Marie-Lannelongue
Arythmies et Tétralogie de Fallot
-Live Ablation TV
-Live valve pulmonaire percutanée

Par les Dr Nicolas Combes, Alice Maltret, Sébastien Hascoët & Emré Belli
En présentiel uniquement à l’Hôpital Marie-Lannelongue

Date limite d’inscription : 30 mai 2024 // S’inscrire

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Du mercredi 26 au vendredi 28 juin 2024 – Journée Anatomie des Cardiopathies Congénitales

Par Dr Meriem-Mostefa Kara
En présentiel uniquement à l’Hôpital Marie-Lannelongue

Date limite d’inscription : 21 juin 2024 // S’inscrire

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Vendredi 28 juin, vendredi 29 novembre 2024 – Journée Marie-Lannelongue des soignants en cardiologie pédiatrique et congénitale // Soins infirmiers et surveillance dans le parcours patient « cardiopathie congénitale » Chirurgie cardiaque pédiatrique, cathétérisme, rythmologie, réanimation, diagnostic prénatal, cardiopathies congénitales adultes

Par le personnel du groupe : s’inscrire auprès de votre cadre
En présentiel uniquement à l’Hôpital Marie-Lannelongue

Date limite d’inscription : 14 juin 2024 // S’inscrire

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Jeudi 10 et vendredi 11 octobre 2024 – Workshop for catherization of complex heart diseases // Transcatheter Sinus venus Atrial septal defect repair
Complex OS ASD closure
– Live cases

Par les Dr Sébastien Hascoët & Clément Batteux
En présentiel uniquement à l’Hôpital Marie-Lannelongue

Pour vous inscrire : fcsante@ghpsj.fr

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Vendredi 22 novembre – Journée Paris-Saclay des Cardiopathies Congénitales // Cardiologie fœtale, Cardiopédiatrie et cardiopathies congénitales de l’adulte, Cardiopathie congénitale et Foie, HTAP associée aux cardiopathies congénitales

Par les équipes des Hôpitaux Marie-Lannelongue, Béclère, Bicêtre & Paul Brousse
En présentiel uniquement à l’Hôpital Bicêtre

Date limite d’inscription : 18 novembre 2024 / Pour vous inscrire : fcsante@ghpsj.fr

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Vendredi 14 mars 2025 – Atelier Procédures inhabituelles en cardiologie interventionnelle // Fermeture percutanée de fuites paravalvulaires aortiques – Traitement interventionnel de la valve tricuspide

Par les Dr Sébastien Hascoët, Benoît Gerardin, Jean-Noël Andarelli et Said Ghostine
En présentiel uniquement à l’Hôpital Marie-Lannelongue

Date limite d’inscription : 10 mars 2025 / Pour vous inscrire : fcsante@ghpsj.fr

Ce médicament peut être remplacé par Hémigoxine Nativelle 0,125mg (à condition d’adapter la posologie)

Le médicament Digoxine Nativelle 0,25mg fait actuellement l’objet de difficultés d’approvisionnement en France. Ces difficultés devraient perdurer jusqu’à début juin 2024. Ce médicament est indiqué en cas d’insuffisance cardiaque et pour certains troubles du rythme.

Dans ce contexte, l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), accompagnée par les représentants des professionnels de santé (dont Cardiogen) et les associations de patients, a mis en place des recommandations spécifiques, comme indiqué dans cette actualité de l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) :

Le médicament Digoxine Nativelle 0,25 mg fait l’objet de fortes tensions d’approvisionnement qui devraient durer jusqu’à début juin 2024. Le laboratoire Teofarma indique que cette rupture est due à un problème de fabrication du produit fini.

Ce médicament est indiqué en cas d’insuffisance cardiaque et pour certains troubles du rythme cardiaque.

Avec les représentants des professionnels de santé et des associations de patients, nous avons élaboré des recommandations pour assurer la continuité de traitement pour les patients qui prennent ce médicament.

En particulier, si Digoxine Nativelle 0,25 mg, comprimé n’est pas disponible, les pharmaciens peuvent le remplacer par Hemigoxine Nativelle 0,125 mg, comprimé, sans avis médical préalable.

Les deux médicaments ont les mêmes indications et contiennent la même substance active (digoxine) mais en quantités différentes ; la posologie doit donc être adaptée pour atteindre la dose quotidienne adéquate de digoxine. Le patient devra prendre 2 comprimés d’Hemigoxine Nativelle 0,125 mg en même temps au lieu d’un comprimé de Digoxine Nativelle 0,25 mg.

INFORMATIONS POUR LES PHARMACIENS

Si Digoxine Nativelle 0,25 mg, comprimé n’est pas disponible, vous pouvez le remplacer par Hemigoxine Nativelle 0,125 mg, comprimé. Ce médicament étant deux fois moins dosé en digoxine que Digoxine Nativelle 0,25 mg, le patient devra prendre ensemble chaque jour 2 comprimés d’Hemigoxine Nativelle 0,125 mg.

Le nom du médicament délivré doit être inscrit sur la prescription, avec la nouvelle posologie.

Vous devez informer votre patient :

• Du remplacement ponctuel de son médicament et du changement de posologie par rapport à sa prescription ;
• De la nécessité de prendre les 2 comprimés d’Hemigoxine en une seule fois et, si c’est un renouvellement, à la même heure que son traitement habituel ;
• De l’importance de consulter son médecin si des symptômes cliniques inhabituels apparaissent à la suite du changement de médicament.

Informez également le prescripteur de ce remplacement.

INFORMATIONS POUR LES PRESCRIPTEURS

Informez vos patients que si le médicament Digoxine Nativelle 0,25 mg que vous lui prescrivez n’est pas disponible en raison des difficultés d’approvisionnement actuelles, son pharmacien pourra lui dispenser Hemigoxine Nativelle 0,125 mg, les deux médicaments contenant la même substance active.

La dose de digoxine étant deux fois moins importante dans Hemigoxine Nativelle 0,125 mg, que dans Digoxine Nativelle 0,25 mg, le pharmacien adaptera alors la posologie pour obtenir la dose adéquate de digoxine : 2 comprimés d’Hemigoxine à prendre en une seule fois et, en cas de renouvellement, à l’heure habituelle de prise de Digoxine.

Demandez à vos patients de vous contacter en cas d’effet indésirable ou de symptôme clinique qu’ils jugeraient inhabituels. Pour rappel, la surveillance d’un traitement par digoxine est réalisée à partir des signes cliniques, d’un ECG et d’un dosage de la digoxinémie pour éliminer un surdosage, notamment en cas d’insuffisance rénale ou de risque d’insuffisance rénale.

INFORMATIONS POUR LES PATIENTS

En cas d’indisponibilité de votre traitement Digoxine Nativelle 0,25 mg, comprimé votre pharmacien pourra vous dispenser un autre médicament Hemigoxine Nativelle 0,125 mg, comprimé.

Ces deux médicaments sont utilisés pour les mêmes maladies et contiennent la même substance active, la digoxine, mais à des doses différentes. C’est pour cela que vous devrez prendre en même temps 2 comprimés d’Hemigoxine Nativelle 0,125 mg au lieu d’un seul comprimé de Digoxine Nativelle 0,25 mg.

Si vous ressentez des symptômes inhabituels après ce changement de traitement, consultez votre médecin traitant ou votre cardiologue dès que possible mais n’arrêtez pas de vous-même votre traitement.

Le médecin pourra vérifier que votre traitement est bien adapté.

Nous vous donnons rendez-vous le vendredi 4 octobre 2024 de 9h30 à 16h à Paris pour la deuxième édition de la Journée en Éducation Thérapeutique du Patient (ETP), 100% en présentiel.

Nous sommes ravis de vous inviter à rejoindre cette journée de partage, d’apprentissage, de collaboration dédiée aux professionnels de santé et aux associations de patients. Elle a pour objectifs d’améliorer la prise en charge des patients et de favoriser les échanges entre acteurs de la filière.

Cette année, la Journée adopte un nouveau format, avec des sessions plénières le matin, et des ateliers pratiques l’après-midi :
– 2024, année des JO, focus sur l’Activité Physique Adaptée (APA)
– Dossier « Dans l’œil de Cardiogen », partage des programmes : jusqu’où mutualiser ? Et comment passer à l’action ?
– Atelier pratique « Jouons en réflexion » : un outil pour plusieurs patients ; un patient, plusieurs outils

Les places étant limitées, nous vous invitons à ne pas manquer cette opportunité exceptionnelle et à vous inscrire dès maintenant (inscription gratuite mais obligatoire) :

Découvrez le programme de cette 2e édition :

Nous avons hâte de vous accueillir lors de cette 2e édition ETP de la filière Cardiogen.